精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)正在開(kāi)始開(kāi)花結(jié)果，因?yàn)榻^癥不再是不治之癥，醫(yī)生采用基因信息來(lái)指導(dǎo)治療決策，信息、通信與生物技術(shù)的融合徹底改造了醫(yī)療實(shí)踐。這個(gè)醫(yī)藥新時(shí)代的到來(lái)引起了投資人的關(guān)注，他們正在將前所未有的巨額資金投入到這些新興領(lǐng)域中。私營(yíng)生命科學(xué)企業(yè)在2014年前五個(gè)月中籌集到了70億美元的資金，同比增長(zhǎng)36.2%。投資者對(duì)新創(chuàng)辦企業(yè)的投資推動(dòng)了這一增長(zhǎng)，種子資金投資和A系列與B系列投資在這一時(shí)期內(nèi)猛增了182%，達(dá)到了29億美元。迅猛增長(zhǎng)的投資正在進(jìn)入各個(gè)創(chuàng)新領(lǐng)域，比如基因療法、免疫腫瘤學(xué)和數(shù)字醫(yī)療技術(shù)，后者有可能促進(jìn)醫(yī)療服務(wù)的提升并且改進(jìn)身患絕癥的患者的醫(yī)療結(jié)果。

隨著大藥企將其資源從內(nèi)部研發(fā)轉(zhuǎn)移到外部化創(chuàng)新，投資人在為企業(yè)提供尖端技術(shù)支持中看到了機(jī)會(huì)。憑借穩(wěn)健的資本市場(chǎng)帶來(lái)的流動(dòng)性，風(fēng)險(xiǎn)投資者正在為新辦企業(yè)提供充足的資金，使得他們能夠驗(yàn)證自己的技術(shù)，而無(wú)需持續(xù)尋找新的資本。

過(guò)去的一年里，投資者在基因治療、免疫療法和數(shù)字醫(yī)療企業(yè)中投入了20多億美元的資金，包括投入到新辦企業(yè)的13多億美元，以及9家公司通過(guò)首次公開(kāi)發(fā)行籌集到的8.19億美元。幾乎每一家擁有腫瘤藥品研發(fā)計(jì)劃的大藥企都在開(kāi)發(fā)癌癥免疫療法，而專(zhuān)注于遺傳疾病的企業(yè)正在探索基因療法。

基因療法投資

在Carl June領(lǐng)導(dǎo)的賓夕法尼亞大學(xué)的一個(gè)研究小組于2011年8月發(fā)布了嵌合抗原受體T-細(xì)胞(CART)抗癌細(xì)胞療法的小型試驗(yàn)結(jié)果后，風(fēng)險(xiǎn)投資者和大藥企注意到了基因療法的潛力，此次小型試驗(yàn)的結(jié)果表明，三名不再響應(yīng)化療的患者完全擺脫了慢性淋巴細(xì)胞白血病。

此次研究使得諾華公司與賓夕法尼亞大學(xué)開(kāi)展了具有歷史意義的合作，合作的目的是為各種癌癥患者帶來(lái)新型的個(gè)性化免疫療法。作為此次合作的一部分，諾華公司投資2000萬(wàn)美元在費(fèi)城建立了一個(gè)新的研究中心， 并且獲得了賓夕法尼亞大學(xué)開(kāi)發(fā)的采用操縱免疫系統(tǒng)細(xì)胞殺滅癌細(xì)胞技術(shù)的獨(dú)家全球授權(quán)。June領(lǐng)導(dǎo)的研究小組操縱了白血病患者身上提取的T細(xì)胞，將其用于識(shí)別和攻擊白血病細(xì)胞。這些改造的T細(xì)胞采用一個(gè)滅活HIV-1病毒被重新注射到患者體內(nèi)，并且在患者體內(nèi)擴(kuò)散，直到它們摧毀癌細(xì)胞。

當(dāng)時(shí)，June對(duì)記者說(shuō)，多家藥企和許多風(fēng)險(xiǎn)投資者都對(duì)超級(jí)個(gè)人化療法感興趣。他之所以選擇與諾華公司合作是因?yàn)椋J(rèn)為與成熟的企業(yè)合作有可能將這種療法更快速地帶給患者。

June并不是一位嘗試運(yùn)用CART療法治療癌癥的科學(xué)家。2013年12月初，三家領(lǐng)先的癌癥研究中心(弗雷德哈金森癌癥研究中心、紀(jì)念斯隆凱特琳癌癥研究中心和西雅圖兒童研究所)聯(lián)手在西雅圖啟動(dòng)了朱諾療法項(xiàng)目。Arch Venture Partners與阿拉斯加永久基金承諾前期為該項(xiàng)目投入1.2億美元資金，而亞馬遜公司的杰夫?貝索斯和其他人在2014年將進(jìn)一步投資5600萬(wàn)美元，使得此次融資可能成為有史以來(lái)最大的一筆生命科學(xué)公司A系列融資項(xiàng)目。

朱諾療法項(xiàng)目的聯(lián)合創(chuàng)始人包括國(guó)家癌癥研究所前任所長(zhǎng)Richard Klausner以及朱諾首席執(zhí)行官Hans Bishop，后者幫助創(chuàng)造了丹德里昂公司采用患者自己的T細(xì)胞來(lái)誘導(dǎo)癌癥中的免疫響應(yīng)的療法。該領(lǐng)域的其他公司包括藍(lán)鳥(niǎo)生物技術(shù)公司和凱特醫(yī)藥。

投資者還設(shè)立了多家采用腺伴隨向量修改基因缺陷來(lái)治療不可逆轉(zhuǎn)疾病的基因療法開(kāi)發(fā)企業(yè)。2013年10月，費(fèi)城兒童醫(yī)院(CHOP)投入了5000萬(wàn)美元種子資金設(shè)立了火花療法公司， 以推動(dòng)其基因療法臨床試驗(yàn)以及技術(shù)的商業(yè)化推廣。在費(fèi)城兒童醫(yī)院歷經(jīng)十多年完善了為實(shí)現(xiàn)基因療法從實(shí)驗(yàn)室到臨床階段的轉(zhuǎn)移所必需的工具(即，基因治療載體本身，以及采用優(yōu)良制造規(guī)范制造臨床級(jí)載體)之后，該醫(yī)院終于獲得了資金。

除了與費(fèi)城兒童醫(yī)院簽署了協(xié)議之外，火花療法公司還與其他學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)合作開(kāi)發(fā)必要的技術(shù)、程序和能力來(lái)實(shí)現(xiàn)第一個(gè)基因療法產(chǎn)品。這些包括通過(guò)基因療法來(lái)糾正凝血因子IX(乙型血友病患者體內(nèi)的缺陷因子)的基因，用于早期階段的臨床試驗(yàn)。他們還在開(kāi)發(fā)一種用于糾正最終導(dǎo)致不可逆轉(zhuǎn)失明的遺傳視網(wǎng)膜變性中的缺陷基因的基因療法，用于后期臨床試驗(yàn)。 5月底，火花療法公司在B系列融資中從風(fēng)險(xiǎn)投資者和多家醫(yī)療基金中籌集到了7280萬(wàn)美元的資金。

研究者還在采用細(xì)菌蛋白質(zhì)切割特定位置的DNA，用于編輯致病基因。總部位于麻省劍橋的Editas Medicine公司在11月通過(guò)A系列融資中籌集到的4300萬(wàn)美元資金將其基因組編輯技術(shù)轉(zhuǎn)變?yōu)榀煼ā；蚪M編輯技術(shù)已經(jīng)取得了重大的進(jìn)步，現(xiàn)在能夠精確地改變?nèi)梭w內(nèi)的幾乎任何基因，而且還能夠直接打開(kāi)、關(guān)閉或編輯致病基因，該公司表示。該公司的五位聯(lián)合創(chuàng)始人包括哈佛大學(xué)的George Church、麻省理工學(xué)院的Feng Zhang、哈佛大學(xué)的David Liu、哈佛醫(yī)學(xué)院的Keith Joung以及加州大學(xué)伯克利分校的Jennifer Doudna。

進(jìn)一步創(chuàng)新投資

創(chuàng)新數(shù)字技術(shù)領(lǐng)域的投資也在逐漸增長(zhǎng)，這些技術(shù)旨在改造醫(yī)療服務(wù)模式。 近期的三個(gè)融資項(xiàng)目表明，投資人意識(shí)到了技術(shù)改變醫(yī)療的潛力。

一家開(kāi)發(fā)腫瘤平臺(tái)來(lái)改善癌癥治療的公司Flatiron Health在谷歌風(fēng)投領(lǐng)導(dǎo)的B系列融資中籌集到了1.3億美元資金。該公司的云平臺(tái)從電子醫(yī)療記錄和收費(fèi)系統(tǒng)中實(shí)時(shí)收集和處理臨床數(shù)據(jù)和財(cái)務(wù)數(shù)據(jù)，使得行業(yè)能夠隨時(shí)全面認(rèn)識(shí)到患者在腫瘤醫(yī)生辦公室的就醫(yī)體驗(yàn)。

美國(guó)華裔首富的黃馨祥設(shè)立的NantHealth公司在B系列融資中從未披露的主權(quán)財(cái)富基金中籌集到了1.35億美元資金。該公司表示，正是創(chuàng)新、連接性以及平臺(tái)建設(shè)的結(jié)合能夠?qū)?shù)據(jù)整合起來(lái)，實(shí)現(xiàn)更好的醫(yī)療服務(wù)和醫(yī)療結(jié)果。

數(shù)字藥丸生產(chǎn)商(微型口服傳感器，用于跟蹤生命特征)普羅透斯數(shù)字醫(yī)療公司在未公布的全球機(jī)構(gòu)投資人那里籌集了1.2億美元資金。這些數(shù)字藥品將藥物與可攝入、可佩戴的移動(dòng)裝置以及云計(jì)算相結(jié)合，從而為患者帶來(lái)能夠使他們以及家人和醫(yī)生做出更好的醫(yī)療決策的解決方案。

這些技術(shù)是未來(lái)幾年里可能上市的創(chuàng)新精確技術(shù)，而且能夠改善醫(yī)療決策方式、醫(yī)療服務(wù)模式以及患者用藥方式，同時(shí)還可能改造醫(yī)療行業(yè)。